Gen tedavisi, körlüğe yol açan kalıtsal Leber retina hastalığının tedavisinde bir kez daha başarılı oldu.
ABD'nin Pensilvanya Üniversitesinden Joan Bennett ve ekibinin araştırmasında, 8-44 yaşındaki 12 hastanın (4'ü çocuk) tümü, görme yeteneği büyük ölçüde kazandı.
ABD, Belçika ve İtalya'da Ekim 2007'de başlayan tedavinin sonunda çocukların başkasından yardım almadan yürüyebildiği belirtildi.
Doğumundan bu yana sadece ışığı ve karanlığı ayırt edebilen bir çocuk, babasının gözlerinin rengini "gördü" ve ilk kez babasıyla futbol oynadı.
12 hastanın tümünde retinada iyileşme tespit edilirken, en iyi sonuçların çocuklarda alındığını, bunun da retinadaki bozulmanın büyüklüğüne, dolayısıyla hastanın yaşına bağlı olduğu vurgulandı.
The Lancet dergisinde yayımlanan araştırmanın, yaşa bağlı retina bozulması gibi daha sık rastlanan hastalıklar için tedavi geliştirilmesinin yolunu açtığı kaydedildi.
Aynı üniversiteden Albert Maguire'ın, geçen sene bu hastalıktan mustarip 3 gence yaptığı gen tedavisi sonucunda hastalar görme yeteneğinin bir bölümünü kazanmıştı. Tedaviden önce sadece el hareketlerini fark edebilen ikisi 26 biri 19 yaşındaki İtalyan gençler, tedaviden sonra görmeyi test etmekte kullanılan harf-sayı tablosunu okuyabilmişti.
Maguire ve Bennett, ilk kez 2001'de bu hastalık için gen tedavisi uygulayarak, hastalığa yakalanan farelerin geçici olarak görmesini sağlamış, 2006'da 8 köpekten 7'sine görme yetisini yeniden kazandırmışlardı.
Haber 7